RNA4T: RNA pro terapii

Cíle projektu

Výzkumné záměry

Partneři projektu

Mezinárodní vědecká rada

Výsledky a publikace

X (Twitter) účet

Léčiva na bázi RNA mohou překonat limity konvenčních nízkomolekulárních léčiv modulujících funkce proteinů tím, že se zaměří na jejich aktivní místa, která jsou omezena léčitelností cílových proteinů, v nichž se nachází méně než 30 % z 2.500 proteinů souvisejících s onemocněním. RNA terapie by mohly mít řadu dalších inherentních výhod, jako je nízká imunogenicita, rychlý návrh a adaptabilita, rychlá a efektivní výroba, dlouhodobý účinek a využitelnost u vzácných onemocnění. Většina RNA terapeutik se spoléhá na párování bází analogů RNA v různých antisense mechanismech, případně jsou léky na bázi mRNA přechodně překládány. Plný potenciál této moderní a bezpečné technologie však zůstává neprozkoumaný, protože existuje méně než tucet RNA terapeutik schválených FDA.

Tento projekt sdružuje 14 výzkumných skupin pracujících na několika modelech onemocnění a ovládajících různé metodické přístupy v organické chemii, biochemii a buněčné a molekulární biologii se společným jmenovatelem v biologii RNA. Dává nám tak jedinečnou příležitost provádět vysoce interdisciplinární výzkum, který posílí naše úsilí o pevné usazení České republiky na mapě vývoje RNA terapeutik a výrazně tak zvýší její vědeckou prestiž.