Cíle projektu

Celkovým záměrem projektu je vybudovat inovační ekosystém zaměřený na RNA, ve kterém špičkové laboratoře zrealizují silné výzkumné programy v oblasti RNA biologie a RNA terapie ve spolupráci s průmyslovými partnery a kvalifikovanou správou duševního vlastnictví a transferu technologií tak, aby se Česko stalo uznávaným hráčem v oblasti RNA terapie a posílilo svou konkurenceschopnost ve farmaceutickém průmyslu.

• Využívat medicínsky relevantní aspekty biologie RNA prostřednictvím výzkumu metabolismu RNA souvisejícího s různými nemocemi a spojením vynikajících odborných znalostí v chemii nukleových kyselin a v biologii RNA (zahrnující biochemii, molekulární, strukturní a buněčnou biologii).
• Mít konkurenceschopný a unikátní výzkumný program se silným inovačním potenciálem v několika směrech:
  
  
  • originální syntéza modifikovaných RNA pro terapeutické účely na základě originálních nukleotidových derivátů a nově vyvinuté enzymové syntézy,
  • testování aplikačního potenciálu analogů RNA a modifikovaných oligonukleotidů v rámci ovlivnění klíčových kroků genové exprese, tedy hlavně transkripce, posttranskripčního zpracování a translace RNA,
  • výzkum změn metabolismu RNA při rozvoji specifických neurodegenerativních poruch,
  • identifikace nových terapeutických cílů a vývoj nových terapeutických strategií vycházejících z metabolismu RNA v modelech lidských patogenů rodu Trypanosomatida a Bordetella pertussis,
  • výzkum biogeneze miRNA a siRNA savců zaměřený na tvorbu efektorových komplexů s výhledem na další vývoj terapie založené na RNA interferenci (RNAi),
  • vývoj nových strategií pro RNA terapie a jejich uplatnění při regulaci prokaryotické a eukaryotické translace.
• Přinést originální a kritické know-how do českého orientovaného a aplikovaného výzkumu skrze:
  
  
  • navázání funkční spolupráce v oblasti RNA terapie s Abisch-Frenkelovým centrem pro RNA terapii z Weizmannova institutu coby izraelské výzkumné velmoci,
  • spolupráce s firmami, zejména firmou Alnylam, lídrem v oblasti terapií založených na RNAi.
• Zajistit vynikající prostředí pro mentoring studentů a mladých vědců v oblasti RNA terapií.
• Zlepšit pregraduální a postgraduální vzdělávání v oblasti biologie RNA na čtyřech českých univerzitách (UK, VŠCHT, MU, JČU).